Đã đến lúc con người khép lại vĩnh viễn kỷ nguyên ung thư?

Niềm hy vọng mới trong điều trị ung thư

Tại Tọa đàm Khoa học hướng tới Lễ trao giải KHCN toàn cầu VinFuture mùa 2, hai nghiên cứu quan trọng về liệu pháp miễn dịch tự thân CAR-T của GS Bruce Levine (Đại học Pennsylvania, Hoa Kỳ) và GS Je-Jung Lee (Đại học Chonnam, Hàn Quốc) đã được công bố.

Tế bào T, một loại tế bào miễn dịch, được chiết xuất từ máu của bệnh nhân và được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Tại đây, một loại protein có tên CAR được đưa vào các tế bào T để chúng nhận ra các tế bào khối u của bệnh nhân (do đó có tên là CAR-T). Các tế bào CAR-T sau đó được tiêm trở lại bệnh nhân và bắt đầu tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư. Đáng chú ý, vì những tế bào này là của bệnh nhân nên chúng vẫn giữ được khả năng tiêu diệt khối u sau nhiều năm điều trị ban đầu, có khả năng bảo vệ bệnh nhân khỏi loại ung thư cụ thể đó trong một thời gian dài.

Phương pháp này được gọi tên là liệu pháp tế bào miễn dịch ung thư hay liệu pháp CAR-T, được chứng minh là có hiệu quả cao hơn so với các phương pháp trước đây, đồng thời giảm bớt các tác dụng phụ trong quá trình trị liệu. Đặc biệt, liệu pháp CAR-T có khả năng hạn chế các biến chứng lâu dài đến từ các phương pháp chữa trị ung thư thông thường ở trẻ em.

Trước diễn biến trẻ hóa của ung thư trên toàn cầu, liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T là luồng gió mới khiến con người lạc quan hơn trước tương lai có thể khép lại kỷ nguyên ung thư, như phần nào đã làm được với HIV.

Các nghiên cứu của GS Bruce Levine cho thấy, liệu pháp tế bào miễn dịch ung thư có hiệu quả cao với các loại ung thư máu, với 80% người bệnh ở Mỹ phản ứng tích cực với thuốc là 80% và 40-50% bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn. Ở Trung Quốc, 99% bệnh nhân ung thư nhi hoàn toàn khỏi bệnh. Bác sĩ Levine thậm chí đã thành công trong việc thuyên giảm hoàn toàn bệnh bạch cầu cấp tính dòng lympho trong một bệnh nhân nhi chỉ trong vòng 23 ngày.

GS Je-Jung Lee cũng công bố nghiên cứu ứng dụng lâm sàng của liệu pháp miễn dịch tế bào cải tiến cho bệnh ung thư với các phương pháp điều trị khác nhau như CAR-NK, CAR-MIL và liệu pháp tế bào CAR-T đa mục tiêu.

Trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, GS Lee phát hiện ra tiềm năng của tế bào CAR-NK nhờ khả năng tiêu diệt ung thư và gây ra ít tác dụng phụ hơn so với tế bào CAR-T và quan trọng nhất là cho phép khả năng của một liệu pháp miễn dịch "có sẵn". Do đặc điểm của chúng, các tế bào NK từ những người khỏe mạnh có thể được thiết kế và đưa vào bệnh nhân ung thư mà vẫn thực hiện khả năng tiêu diệt ung thư của nó.

Hiện nhóm của GS Lee cũng đang nghiên cứu CAR-NK cho bệnh đa u tủy bằng cách thiết kế các tế bào NK với cấu trúc CAR nhận ra BCMA, một loại protein có trên các tế bào u tủy.

Ngoài ra, Giáo sư Lee đang nghiên cứu cải thiện hệ thống hiện có cho liệu pháp tế bào CAR-T. Theo đó, các tế bào T có thể được lấy từ tủy xương và đã được chứng minh là hoạt động tốt hơn các tế bào T từ máu cả về khả năng tiêu diệt khối u và tuổi thọ. Một cách tiếp cận khác là thiết kế lại cấu trúc CAR để nhận ra nhiều dấu hiệu trên tế bào ung thư thay vì chỉ một dấu hiệu, nhằm nâng cao tính đặc hiệu và phạm vi bao phủ của các mục tiêu mà tế bào T có thể nhận ra.

Giải pháp giảm giá thành và tăng cường số hóa trong y tế

Một trong những vấn đề lớn nhất của liệu pháp tế bào miễn dịch ung thư là chi phí cao. Để liệu pháp CAR-T có thể được áp dụng tại các nước đang phát triển, việc kiểm soát giá thành là vấn đề mà các nhà nghiên cứu đau đầu. Phối hợp công - tư trong đầu tư y tế và sự đầu tư ngày càng lớn của khu vực tư nhân vào các phòng LAB có thể là một giải pháp hữu ích.

GS Bruce Levine chia sẻ, hiện nhóm nghiên cứu của ông đang kết hợp với một doanh nghiệp ở Ấn Độ để có thể cải thiện khả năng tiếp cận của các nước đang phát triển với phương pháp điều trị mới. "Cần có nguồn lực để tăng cơ hội cho các bệnh nhân ở các nước đang phát triển tiếp cận với thử nghiệm lâm sàng. Khi ngày càng nhiều bệnh nhân tham gia vào quá trình này, trao đổi, chia sẻ với nhau về thông tin lẫn nguồn lực, dịch vụ trên diện rộng, giá thành sẽ giảm.", GS Bruce Levine cho hay.

Ông cũng gợi ý về phương án tăng cường khả năng tự động hóa để tạo ra liệu pháp CAR-T trực tiếp trong cơ thể với các tác nhân từ tế bào miễn dịch tự thân, giảm đáng kể chi phí trong phòng thí nghiệm.

Tại Trung tâm Tế bào miễn dịch ung thư tại trường đại học Pennsylvania, GS Bruce Levine đang tìm cách cải tiến công nghệ CAR-T để làm giảm thiểu giá thành, tăng tốc độ sản xuất, và giúp liệu pháp có thể chữa trị ung thư khối rắn. Trong tương lai gần, liệu pháp CAR-T nhiều khả năng sẽ được áp dụng cho các loại bệnh khác ngoài ung thư, với việc các nghiên cứu tiền lâm sàng đã đạt được hiệu quả trong chữa trị bệnh tim mạch, miễn dịch tự miễn, và HIV/AIDS.

Ở góc độ công nghệ, GS Vũ Hà Văn đề xuất các phương án sử dụng AI trong hỗ trợ điều trị ung thư như phát hiện sớm, tính toán sự hiệu quả của thuốc trong thời gian điều trị. Đặc biệt, GS Văn cho rằng rất cần phải triển khai hệ thống số hóa trong y tế thông qua việc thiết lập một nền tảng dữ liệu sạch liên kết giữa các bệnh viện để chia sẻ thông tin, nhằm thúc đẩy sự hợp tác trong nghiên cứu và tăng cường hiệu quả nghiên cứu, vì lợi ích con người.

Tọa đàm "Liệu pháp cá thể hóa trong điều trị ung thư" với sự tham gia của các nhà khoa học tế bào hàng đầu thế giới trong khuôn khổ Tuần lễ trao Giải thưởng VinFuture 2022 được kỳ vọng sẽ góp tiếng nói chung trong việc thúc đẩy các bên liên quan hành động vì sự tiến bộ trong công tác phòng chống và điều trị bệnh lý ung thư trên toàn cầu bằng các phương pháp điều trị mới. GS Bruce Levine bày tỏ, ông "rất biết ơn" Giải thưởng VinFuture đã mời ông tới hội thảo, giới thiệu nghiên cứu quan trọng của ông về liệu pháp CAR-T tới cộng đồng khoa học và công chúng toàn cầu.